12月3日，國家醫(yī)保局發(fā)布消息：全球首個用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥(SMA)的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被正式納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行。

看到諾西那生納納入醫(yī)保的消息，不少“SMA之家康復(fù)交流群”沸騰了。群里的家長無一例外地表達著激動之情：“哭了，終于等到了”“孩子有救了”“激動的老掉淚，孩子的病真治得起了”。

據(jù)悉，多個罕見病藥納入醫(yī)保也是本次醫(yī)保調(diào)整的一大看點。曾經(jīng)高達70萬元/針的治療脊髓型肌萎縮癥藥物諾西那生鈉注射液、一年治療費用上百萬的法布雷病特效藥瑞普佳，都均已納入醫(yī)保，將大幅降低患者的負擔(dān)。

此次醫(yī)保談判，是國家醫(yī)保局連續(xù)第四年進行醫(yī)保目錄調(diào)整。加上前三次，國家醫(yī)保局已累計將507個藥品新增進入全國醫(yī)保支付范圍，同時將一批“神藥”、“僵尸藥”調(diào)出目錄，引領(lǐng)藥品使用端發(fā)生深刻變化。

此次調(diào)整后，國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)為2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種；中藥飲片仍為892種，將于2022年1月1日執(zhí)行。

從談判情況來看，此次醫(yī)保局共計對117個藥品進行了談判，談判成功94個，總體成功率80.34%。其中，目錄外85個獨家藥品談成67個，成功率78.82%，平均降價61.71%。

國談成功率超過80%，這是近幾年醫(yī)保目錄加速調(diào)整以來，除了2018年抗癌藥物專項談判之外成功率最高的一次。平均降幅高于前三次談判，但也在市場預(yù)期內(nèi)（前三次醫(yī)保談判的平均降幅分別為56.7%、60.7%、53.8%）。

從新增藥品情況來看，新增進入醫(yī)保目錄的74個藥品，涉及21個臨床組別，精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求。

其中，高血壓、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用藥20種，腫瘤用藥18種，丙肝、艾滋病等抗感染用藥15種，罕見病用藥7種，新冠肺炎治療用藥2種，其他領(lǐng)域用藥12種，患者受益面廣泛。

法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病。今年4月份，日本藥企武田制藥的瑞普佳在中國獲批上市，可作為法布雷病患者的特效藥。但由于并未納入醫(yī)保，一年的治療費用高達上百萬元。納入醫(yī)保后，將可大大降低患者的負擔(dān)。

武田制藥還有一款罕見病藥在此次談判中新增納入醫(yī)保，即用于治療遺傳性血管性水腫急性發(fā)作的特效藥醋酸艾替班特注射液（藥品名為“飛澤優(yōu)”），也是今年4月份才獲批在中國上市。如果沒有這款特效藥，中國患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退。

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