
九天生物創(chuàng)新AAV眼科基因治療藥物獲批開展臨床研究
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九天生物(Skyline Therapeutics)旗下攬月生物醫(yī)藥科技(杭州)有限公司自主研發(fā)的基因治療藥物SKG0106眼內(nèi)注射溶液,用于治療新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD),已獲批開展臨床研究。

SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款在研的創(chuàng)新眼科基因治療藥物,由公司自主開發(fā)的新型腺相關病毒(AAV)衣殼和獨創(chuàng)的抗新生血管生長的轉基因組成,其作用機制是通過單次玻璃體腔注射將SKG0106遞送至眼內(nèi),在轉導視網(wǎng)膜細胞后表達抗新生血管生長基因產(chǎn)物,從而抑制與眼底新生血管相關的疾病的進展。公司擁有SKG0106眼內(nèi)注射溶液包括衣殼及載體設計在內(nèi)的多項全球專利。
在全面深入的臨床前研究中,SKG0106顯示出卓越的靶組織專一性、轉導性和生物分布,以及抑制眼內(nèi)新生血管生長具有高效性、持久療效和良好安全性等特點。
經(jīng)有關部門審查批準,北京協(xié)和醫(yī)院眼科即將開展一項在新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性患者中評價單次玻璃體內(nèi)注射 SKG0106 眼內(nèi)注射溶液的安全性、初步療效、免疫原性和藥代動力學特征的開放、劑量遞增臨床研究。
目前,臨床上采用抗VEGF藥物治療nAMD,需長期給藥和頻繁眼內(nèi)注射,患者負擔大且依從性差。通過單次玻璃體內(nèi)給藥并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的創(chuàng)新基因治療藥物,有望為應對這些挑戰(zhàn)帶來極具前景的新的治療方式。
關于SKG0106眼內(nèi)注射溶液
SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款眼科基因治療在研新藥,由新型重組腺相關病毒(AAV)衣殼和獨特設計的抗新生血管生長的治療性轉基因組成,在全面充分的臨床前研究中,SKG0106通過單次玻璃體腔注射遞送至眼內(nèi),在轉導視網(wǎng)膜細胞后持續(xù)表達抗新生血管生長的基因產(chǎn)物,有效阻斷眼內(nèi)新生血管增生,抑制血管滲漏和視網(wǎng)膜水腫,從而減緩nAMD疾病進展。
關于新生血管性年齡相關性黃斑變性?()
年齡相關性黃斑變性(Age-related Macular Degeneration,AMD)是一種進行性疾病,可引起中央視力嚴重受損,是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中,以脈絡膜新生血管 (CNV) 形成、出血、滲出為特征的新生血管性年齡相關性黃斑變性(nAMD)是引起嚴重的、不可逆的視力損傷的最主要原因。AMD致盲患者中,nAMD占比高達90%。
關于九天生物
九天生物是一家以創(chuàng)新為驅動的全球性基因治療公司,致力于研究、開發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的新療法,以滿足嚴重疾病領域患者未解決的醫(yī)藥需求。九天生物自主創(chuàng)建了先進的腺相關病毒(AAV)基因治療研發(fā)、生產(chǎn)一體化平臺,擁有尖端的衣殼發(fā)現(xiàn)、病毒載體設計和構建、工藝開發(fā)、分析開發(fā)以及臨床級質(zhì)粒和病毒載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力。九天生物擁有全球基因治療領域一流的科研、醫(yī)學和技術專家及管理團隊,建立了豐富的研發(fā)管線,覆蓋眼科、神經(jīng)、心血管、代謝和血液等疾病領域,多個創(chuàng)新基因治療項目已進入臨床(前)研究或IND申報階段。九天生物在中國上海、杭州以及美國波士頓設立了研發(fā)和生產(chǎn)基地。
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